Ensimmäinen kliininen tutkimus Leberin synnynnäinen amaurosis, perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa verkkokalvoon ja aiheuttaa sokeuden lapsille, jotka kärsivät syntymästä. Kyseinen tauti vaikuttaa verkkokalvoon ja erityisesti valoherkkiin soluihin, jotka vangitsevat valon retinolin (näön perusaine) ansiosta.
Tähän saakka ei ollut hoidettu tätä tautia vastaan, mutta vuosien tutkimuksen jälkeen paranemista on toivoa erilaisten geeniterapiat Lontoon University College oftalmologian instituuttiin ja Moorfields Eye Hospital -sairaalaan kuuluvan tieteellisen ryhmän, molemmat Yhdistyneen kuningaskunnan keskukset. Hoitoon sisältyy terveiden RPE65-geenien tuominen soluihin niin, että ne alkavat tuottaa retinolia. Tätä ainetta ei tuoteta taudin yhteydessä, koska tuotannosta vastaavat geenit mutatoituvat. Jos kaikki menee suunnitellusti, terveet geenit aloittavat työnsä ja valoherkkien solujen toiminnot palautetaan. Tutkijoilla on etu, hoitoa käytettiin aiemmissa tutkimuksissa (koirien kanssa), jolloin saatiin erittäin tyydyttäviä tuloksia.
Vaikka joudut odottamaan muutama kuukausi tuomion kuulemiseksi, hyvään tulokseen ennustetaan, että joka kerta, kun pystyt syrjäyttämään sairauden parantumattomien tautien luettelosta, se on saavutus tieteelle ja ihmiskunnalle.
